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未来可期!2019年耳聋治疗新进展:那些已进入临床的新药

作者: 编辑: 来源: 发布日期: 2020.01.13
信息摘要:
目前,监管机构还没有批准任何专门治疗听力损失的药物。但过去的几年,很多生物科技公司和科研机构一直在探寻治疗听力损失的方法。据统计,已经有超过…


目前,监管机构还没有批准任何专门治疗听力损失的药物。但过去的几年,很多生物科技公司和科研机构一直在探寻治疗听力损失的方法。


据统计,已经有超过50个候选药物。多数研究目前还停留在动物实验阶段,但也有一些已经取得突破,进入临床研究阶段。


今天,我们就和大家聊一聊2019年那些已进入临床研究阶段的药物。


01

SENS-401(用于突发性感音神经性耳聋)


SENS-401是生物制药公司Sensorion开发的一种旨在保护内耳组织免受损伤的候选药物,用于治疗进行性或继发性听力损伤。


作为一种可口服也可注射的小分子药物,SENS-401在欧洲被指定为治疗突发性感音神经性耳聋的孤儿药物,也是美国FDA指定的用于预防小儿铂致耳毒性的孤儿药


2019年7月,Sensorion宣布已收到美国食品和药物管理局(FDA)的批准,继续对SENS-401进行基于临床前数据和临床发展计划的新药研究。


近日,Sensorion又获得560万欧元的资金支持SENS-401第二阶段对突发性感音神经性耳聋的研究。


法国军队也参与了这一阶段的研究,这是迄今为止法国进行的最大的军事试验,将在多个军事地点招募病人并经伦理委员会批准。


Sensorion公司表示将集中投资SENS-401的持续开发,以期在听力损失领域有创新治疗方案。


02

AM-125(用于急性眩晕)


AM-125是Auris Medical公司研发的用于治疗急性眩晕的在研药物,这一药物经历了两个第一阶段试验,并于2019年进入概念验证研究。


倍他司汀是AM-125的活性物质,能增加耳蜗、前庭和脑血流,促进前庭代偿,抑制前庭神经核的神经元放电。


然而,由于快速和广泛的代谢,口服倍他司汀在人体内的生物利用度非常低,这限制了治疗的临床应用。研究人员预计鼻内给药比口服给药具有更好的疗效。


2019年12月,Auris Medical宣布随机选择用于AM-125第2阶段试验中的第一批患者。


试验将总共纳入138名在切除前庭神经鞘瘤(一种生长在内耳后的肿瘤)后患有急性眩晕的患者。


试验的第一部分,将对50名患者进行五次递增剂量的AM-125或安慰剂试验,共四周,每天给药三次,还将对16名患者进行48 mg口服倍他司汀测试,以供参考。在试验的第二部分,将在大约72名患者中选择和测试两种剂量。


目前,第一批患者已在AM-125的“TRAVERS”第二阶段试验中被随机分组,正在六个欧洲国家和加拿大进行。


03

FX-322(用于感音神经性听力损失)


FX-322是Frequency Therapeutics公司开发的小分子药物, 它是一种祖细胞活化物质,可以激活内耳祖细胞,并使其成功转化成耳蜗毛细胞。


FX-322的1期临床,在9名重度以上感音神经性听损患者中进行,主要观察FX-322的安全性、耐受性以及给药途径等,取得了预期效果。


近期,该公司又宣布,FX-322将开启第2a期人体临床研究。


第2a期FX-322临床研究的目的,是进一步确定在之前研究中观察到的正面的听力信号,并继续评估其安全性,并确定潜在的给药方案。


FX-322第2a期临床试验研究将采用多中心、随机、双盲、安慰剂对照、单次和重复计量的方法。研究预计在美国12个地点招募大约96名18 -65岁的感音神经性听力损失成年人。


该试验的主要疗效终点为单词识别(WR)、单词噪声(WIN)和标准纯音听力测定。探索性疗效终点为扩展的高频纯音测听、耳鸣功能指数(TFI)和成人听力障碍量表(HHIA)。


美国食品药品监督管理局(FDA)已授予FX-322快速通道。 这将会加快审查,并使公司与FDA之间更频繁地参与研究规划和设计。


04

SPI-1005(用于梅尼埃病)


2019年9月,Sound Pharmaceuticals公司宣布了一项针对梅尼埃病(MD)的随机、双盲、安慰剂对照、多中心2b期研究的结果。


该研究招募了149名患有活动性梅尼埃病的成年患者 (包括至少在三个低频之一的基线听力损失>30dB),口服安慰剂、200或400mg SPI-1005连续28天,每天两次,在治疗开始后4周和8周进行随访评估。


试验结果显示SPI-1005达到预先指定的终点,与安慰剂对比,试验患者的听力有65%到95%的显著改善。


目前还没有FDA批准的药物治疗梅尼埃病,其治疗方法主要包括低盐饮食、噻嗪类利尿剂和口服或局部注射类固醇。不幸的是,这种类型的治疗还没有被证明是有效的。


SPI-1005 是一种含有Ebselen(一种小分子,属于FDA分类的新型化学物)的新药。 Ebselen是一种模拟和诱导谷胱甘肽过氧化物酶(GPx)活性的硒有机化合物,是一种新型的抗炎药物,在预防和治疗噪音引起的听力损失和梅尼埃病方面有很大的潜力。


05

CGF166(用于双耳重度到极重度耳聋)


诺华近两年通过合作和并购的方式不断扩大公司在基因治疗领域的布局,目前已拥有全球获批细胞/基因疗法中的半数产品,成为再生医学领域当之无愧的巨头。


诺华公司的一种基于基因疗法的耳聋治疗药物CGF166也已进入临床阶段。


CGF166基因疗法通过一种含有编码人Atonal转录因子(Hath1)的cDNA的重组腺病毒5(Ad5)载体,将Aton1基因输送到内耳来治疗双耳重度到极重度耳聋。


研究表明,耳毛细胞的生长受Atonal控制,该基因可作为一种“主开关”,通常在出生后关闭,而CGF166能将开关拨到“开”位置,从而刺激正常听力所需的毛细胞生长。


06

γ-分泌酶抑制剂(用于感音神经性听力损失)


伦敦大学附属医院的皇家耳鼻喉医院和伦敦大学耳研所的研究人员领导的一项试验,正在测试一种新药,使用γ-分泌酶抑制剂再生内耳毛细胞,改善聋人或部分聋人的听力。


早期的动物实验表明,内耳毛细胞可通过使用一种叫做γ-分泌酶抑制剂的小分子物质来再生


2018年第一期毛细胞再生人体试验中,研究人员向15名轻度至中度感音神经性听力损失患者的耳朵注射了这种药物, 以测试其安全性和耐受性。


目前,该研究正进入第二期毛细胞再生人体临床试验,将选取40名轻度至中度感音神经性听力损失成年人 ,测试该药物的有效性。 试验对象为年龄18-80岁,听力损失时长20年以内,有双侧、对称性听力损失,正使用助听器或曾经使用助听器的患者。


小编有话说

▲一般情况下,新药研发全流程


一种新药的上市往往需要经历一个漫长的时间,虽然治疗药物已开始临床研究,但后边还有很长的路要走。


但无论如何这使我们看到了耳聋治疗的曙光。相信在不久的将来,会有更多耳聋治疗的临床实验陆续开展,最终攻克听力损失的难题。


已进入临床研究的这些候选药物中,你最期待哪个呢?


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